Arbeit von Genen - Medizin von Genomic

Mikrobiologe sagt über die Natur von genetischen Krankheiten, Genomredigierentechnologie CRISPR / Cas9 und DNA-Reparatur.

Unter der riesengroßen Zahl von Krankheiten, die die menschliche Rasse zusätzlich zu prion Infektion betreffen, die bakteriell oder im Ursprung Viren-sein kann, gibt es eine bestimmte Klasse von Krankheiten - es ist - die so genannte genetische Krankheit nicht sehr breit. Und ihre Natur ist auf Grund dessen, dass jemand von unserem sehr unglücklichen und wir vom Papst, oder der Mutter oder den beiden eine falsche Kopie des Gens erhalten haben, das, zum Beispiel, ein Protein mit der veränderten Funktion verschlüsselt, und das Ändern der Funktion führt zu Ereignis von verschiedenen Pathologien. Es gibt viele Krankheiten des Bluts dieser Art. Zum Beispiel, Sichelzellenanämie oder verschiedenes Down-Syndrom, ist zystischer fibrosis eine Krankheit.

Bis heute weiß die Medizin das, welche Änderungen, in denen Gene für einfachen oder so genannten monogenic, Krankheiten verantwortlich sind, die wirklich durch die Änderung von nur einem Gen bestimmt werden. In den meisten Fällen, diesem Satz - im Sinn, dass wenig in diesem Fall genommen werden kann: Es ist nicht eine Bakterie, die Sie, und in diesem Sinn, keiner ein Antibiotikum, nichts anderes schlagen, was Ihr physiologischer Staat nicht ändern kann.

Die Annäherung würde in diesem Fall gern gelten, genannt genomic Medizin und das rein begriffliche Verstehen, dass Sie eine schlechte Kopie des Gens, gefehlt, erfolglose DNA-Folgenänderung brauchen, so dass es zurück gesprungen ist, ist es dasselbe als in normalen Leuten geworden, was auch immer das bedeutet. Und in diesem Fall, die Krankheit, um einfach zu verschwinden, weil die Gründe dafür nicht mehr sind. Ideal ist es gut, eine andere Bühne der Vorstellung zu tun, weil es dann das Ei war, sind wir in der Form einer einzelnen Zelle anwesend. Gerade danach ist die Entwicklung von jedem von uns wird bereits aus Trillionen von Zellen zusammengesetzt, diese Art des genetischen Druckfehlers in jeder der zahlreichen Zellen in unserem Körper zu heilen, würde technisch sehr schwierig sein.

Und ist kürzlich Annäherungen erschienen, die sich mit dieser Art der genomic Krankheit befassen können. Diese Annäherung hat das Genomredigieren genannt, sie wird mit der Entwicklung von CRISPR / Technologie von Cas vereinigt, die zu uns, sowie vielen anderen Dingen von der Welt von Bakterien gekommen ist - kämpfen Bakterien mit Viren, sie haben auch ihr eigenes Unglück. Und der Weg, auf den die Bakterien infolge der Evolution heraufgekommen sind, auf Grund dessen, dass sie im Stande gewesen sind, das genetische Material des Virus wegen Ergänzungswechselwirkungen herauszufinden.

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Im Allgemeinen wird auf das ganze Leben auf der Ergänzungswechselwirkung gebaut. Jeder, der Philosophie liebt, kann an das Yin und yang sofort denken. Es gibt zwei DNA-Ufer, die zusammen als Yin und yang passen, und jedes der DNA-Ufer einerseits die genetischen Informationen in der Form von nucleotide Folgen und andererseits trägt, wenn wir diese zwei Stromkreise teilen, ist es für eine Kette, beide in der Matrix möglich, bauen Sie Vermisste. So sind wir ein Molekül der zwei Moleküle, und dann vier, und so weiter geworden.

CRISPR / Technologie von Cas basiert darauf, wie die Bakterien das wie folgt verwenden: Sie verwenden ein kurzes Nukleinsäurenmolekül - keine DNA und RNA - um den DNA-Teil des Virus anzuerkennen, und sie durch die Ergänzungsregel anerkannt werden. Und nachdem solches Lernen stattfindet - und es Anerkennung gerade DNA-Virus, nichts anderen gibt, weil es sehr genaue Anerkennung - dann mit der Hilfe von speziellen Proteinen ist, wird Viren-DNA erniedrigt, und die Zelle wird gespart: Das Virus wird zerstört.

Und es hat sich herausgestellt, dass genau dasselbe Ding in den Zellen von höheren Organismen wie Mann nämlich arbeitet, wenn wir ein Bakterienprotein genannt Cas nehmen und darin in eine Säugetierzelle eingehen, und wenn dieselbe Säugetierzelle hereingeht, ein anderer Weg - haben die passende Technologie - sehr kurze Nukleinsäure ribonucleotide RNA-Folge, die genau einer modifizierten Kopie eines menschlichen Gens, eines sehr kleinen Bereiches entspricht, wird es Ergänzungsanerkennung geben, und dann wird die Kopie des Gens, das der RNA entspricht, nicht zerstört, und es wird einfach aus der doppelt gestrandeten Lücke gemacht, DNA wird in zwei Teile einbrechen - man war ein langes DNA-Molekül, und jetzt ist es in die Lücke eingegangen.

Ein Vorteil dieses Systems besteht darin, dass es außerordentlich hohe Präzision mindestens für die Bakterien ist, ist es sehr genau.

Nur in der vollen Gehorsamführer-RNA und den DNA-Molekülmatrixwechselwirkungen ist das führt zu Spaltung der DNA-Kette.

Warum ist es gut, die DNA zu spalten? Da jeder von uns zwei Sätze von Genen - ein von ihrem Vater hat, ein von der Mutter - stellen sich gerade die Situation vor, dass das Gen des Vaters (ist Mama, die nichts Falsches uns nicht geben kann, sogar im Fall von Bluterkrankheit nicht der Fall), nicht definiert wird, hat es eine Veränderung, die zu einem strengen physiologischen Staat, und meine vollkommen normale Mutter führt. Also, wenn wir das Unrecht des Vaters am Platz spalten können, wo es eine Veränderung gab, ist die Zelle bereits selbst - an die Tatsache gewöhnte Zellevolution, dass die Einbrüche der DNA vorkommen - heilt die Lücke in den restlichen gesunden Kopien, und wenn Vati eine schlechte Kopie von zersplitterten, dann die Mutter, die möglich ist, alles wieder herzustellen.

Das basiert genomic Medizin, weil, wenn Sie Präzision gesehen durch zum Platz des Gens machen können, das zu einigen unerwünschten Folgen, dann später infolge des Verfahrens, genannt die Reparatur führt, heilen Sie gerade ihr Redigieren. Und es arbeitet sehr gut, der am überraschendesten ist, dass das System der Bakterien, wodurch die Bakterien Viren, Arbeiten in Zellen von höheren Organismen bekämpfen, wenn Bakterienproteine - Proteine nicht unser sind - diese Art der Funktion in unseren Zellen durchführt.

Diese Technologie wird im Sinn angezündet, dass der CRISPR / Cas-Systeme verwendet worden sind, um die Zellen von höheren Organismen zu modifizieren, war es 2013 Jahr. Und 2015 wurde es berichtet, dass schließlich - natürlich es gerade eine Frage der Zeit war - hat versucht, menschliche Embryos auszurichten, zu editieren, ein bisschen zu befestigen. Schließlich wurde alles wegen seiner getan, das ist der heilige Gral der genomic Medizin.

Ich habe ein fruchtbar gemachtes menschliches Ei übernommen, und dieses Ei war beschädigtes Gen, zwei Kopien des Gens, zu einer Blutkrankheit genannt Beta thalassemia führend: Das folgende Experiment wurde durchgeführt. Das Ergebnis dieser Krankheit ist Anämie, ungenügende Übertragung von Sauerstoff in roten Blutzellen, ungefähr Hunderte von Millionen von Leuten leiden unter dieser Krankheit und Zehntausenden von Leuten ein Jahr stirbt. Es würde all das nett sein zu heilen. Kaum gesagt als getan. Und Erfahrung scheint, sehr einfach zu sein. Wie angedeutet, durch den CRISPR / Cas-Technologie ist das fruchtbar gemachte Ei eingeführtes Protein von Cas und der RNA-Führer gewesen, der die falsche Kopie des Gens beißen musste, so dass später es geheilt hat. Und dann nach solch einem Verfahren hat die Behandlung von Embryos erlaubt zu wachsen, weil es ein fruchtbar gemachtes Ei war. Gott sei Dank erlaubt sie, um lang gerade zu einer kleinen Menge von Klumpen von Zellen zu wachsen. Und dann schauen Sie was ist aus diesen Embryos zum Niveau des Genoms geworden, ob sie geheilt werden oder nicht? Und das Ergebnis war solch, dass einige in 5-10 % der ursprünglichen Schwankung geheilt haben, die für die Krankheit verantwortlich sein würde, wenn es eine echte Person, wirklich herausgestellt wäre zu heilen - ist das gute Nachrichten. Der Prozentsatz ist niedrig, aber, offensichtlich, kann die Technologie modifiziert werden, und den Prozentsatz vergrößern.

Die schlechten Nachrichten waren, dass fast die ganze Zellgegenwart noch ein großer Betrag der Änderung, d. h. Veränderungen ist, die nicht in jenen Plätzen waren, die gern Ihre Aufmerksamkeit auf die Forscher lenken würden. In wissenschaftlichen Begriffen wird das nichtspezifische Tätigkeit, d. h. diesen CRISPR / genannt Cas-System hat zum Bissen beigetragen, und ändert sich dann nicht nur in den Platz, wo er gewollt hat, sondern auch in andere Plätze des Genoms. Leider ist das ein großes Problem, das erscheint, können Sie nicht in jedem Fall mit angemessener Methode kämpfen, und das ist einfach zur Natur von makromolekularen Wechselwirkungen erwartet.

Denken Sie die Situation, wo das DNA-Gebiet von 20 nucleotides in der Länge (20 Charaktere) spezifisch mit dem RNAGEFÜHRTEN aufeinander wirkt, und dass die richtige Wechselwirkung - es stark ist: Gute Abmachung bestimmt die starke Wechselwirkung und hat schließlich durch die Einführung und etwas anderes gesehen. Aber in einem Käfig - kann es rein statistisch gezeigt werden - es gibt 3 multiplizierte durch 20 (drei - weil alle vier Briefe der DNA haben), d. h. 60 Optionen dass die richtige Folge, die sich durch nur einen Brief unterscheidet.

So gibt es 60 Folgen, die dem sehr ähnlich sind, worauf Sie zielen wollen, aber ein bisschen verschieden.

Jeder von ihnen reagiert ein bisschen schlechter als Ideal - zum Beispiel, 10mal, aber viele von ihnen. Außerdem wird die Zelle 60 bereits mit 60 multipliziert, der 3600 Folgenvarianten ist, die sich davon unterscheiden, was Sie nur zwei Briefe und so weiter behandeln wollen. Und hier kommt das Problem: Ungeachtet der Tatsache dass die Wechselwirkung mit dem richtigen Ziel das starke, die wirkliche Zahl des Unrechts - ein kleines bisschen oder ein bisschen falscher ist - sind die Folgen so super, dass in den meisten Fällen dieser komplizierte redaktionelle CRISPR / Cas, nicht wo notwendig, sein wird. Obwohl jede dieser Wechselwirkungen nicht ist, werden sehr richtige Ziele sehr kurz und zerbrechlich sein, im Betrag davon wird genügend sein, um sicherzustellen, dass daran der falsche Platz die DNA-Brechung eingeführt wurde, und dann zu einer Art Verfahren gegangen ist, ist die Reparatur, die an sich eine Veränderung ins Genom macht.

Wie man sich befasst, ist es - unklar. Leute versuchen, einige bioinformatics Protokolle zu verwenden, um gerade nach solch einer Position zu suchen, die im Genom wirklich einzigartig ist. Aber das einzige Problem besteht darin, dass der Herr Gott oder jemand anderer ist, wird derjenige, der die Veränderungen macht, die genetische Krankheiten verursachen, durch Rücksichten dieser Art nicht geführt, und also gibt es viele Seiten, die wir gern heilen würden, aber leider, in der Nähe davon zu kommen, ist mit dieser Technologie ist sehr schwierig.

Ein anderes Beispiel, vor dem diese Technologie genau unfähig ist, ist die so genannten durch Wiederholungen verursachten Krankheiten. Es gibt einige sehr einfache Abteilungen der DNA - zum Beispiel, DNA besteht aus vier Briefen, aber es gibt Abteilungen der DNA, die oft derselbe Brief - GGGG G wiederholt wird. Es stellt sich heraus, dass während der Erwiderung, wenn die Fortpflanzung, das Kopieren dieser Art der DNA spontan Fehler vorkommt: Ein zusätzlicher Brief G fügt ein oder fehlt eines Briefs. Und Krankheiten haben mit solch einem Mechanismus, sehr - einfacher Wiederholungen der Krankheit verkehrt. Und es ist klar, dass der CRISPR / sich Cas-Technologie mit solchen Krankheiten nicht befassen kann, weil die Seite sehr leicht ist zu degenerieren, kann Folge nicht gefunden werden, Sie können eine Vielfalt von Wegen, Ergänzungswechselwirkung mit der in verschiedenen Registern möglichen Seite finden. Und Sie verlieren völlig die Fähigkeit, den Redigierenprozess, und folglich, die Möglichkeit der Heilmittelkrankheit zu kontrollieren.