Wie sind die Aussichten der Gentherapie und die letzten Methoden des Genomredigierens?

Der Biologe Dr Doping erzählt über die Methoden vom Genomredigieren, CRISPR / System von Cas und seine Anwendung in der Medizin. Experten sprechen über viel versprechende Forschungsprobleme, deren Lösung wissenschaftlichen und technologischen Durchbruch nicht nur erzeugt, aber auch eine erhebliche wirtschaftliche Auswirkung, wie die Revolution in der Gentechnologie, der Gentherapie und dem medizinischen Problemgenomredigieren haben wird.

Das Redigieren des Genoms, das auf dem CRISPR / gestützt ist, ist Cas9 System - eine völlig neue Technologie, die nur im letzten Jahr erschienen ist. Die erste Veröffentlichung davon ist Anfang 2013 erschienen, und während dieser Zeit hat das Licht von Hunderten von Artikeln mit Beispielen des Gebrauches dieser Technik gesehen. In der Parallele sind zwei andere Annäherungen das entwickelte Genomredigieren: ZFNs (Zinkfinger nucleases) und TALENs (Abschrift aktivatorähnlicher Effektor nucleases). Jedoch sind sie viel mehr Arbeit intensiv, weniger elegant und teurer.

Im Laufe der letzten 25 Jahre haben Wissenschaftler allmählich entdeckt und völlig neuen Mechanismus der Immunität in Bakterien, genannt CRISPR erforscht. Die erste Arbeit, die schließlich zu dieser hervorragenden Entdeckung geführt hat, wurde 1987 veröffentlicht. Jedoch ist der Artikel zurzeit völlig unbemerkt geblieben. Ein erheblicher Durchbruch war die Entdeckung von CRISPR wenn eine der Varianten dieses an die Zellen von höheren Organismen angepassten Systems.

Der Mechanismus von CRISPR / System von Cas ist, dass die Kürzung und doppelte gestrandete DNA-Brechung darin eingeführt werden. Außerdem wird das DNA-Molekül in einer sehr spezifischen Position geschnitten, die programmiert wird, dass kleines RNA-Molekül, das in die Zelle eingefügt wird. Heute, Beispiele des Gebrauches dieser Methode, gibt es fast alle Typen von Organismen, und es ist wichtig, dass, im Gegensatz zu den traditionellen Gentechnologientechniken, die seit mehreren Jahrzehnten verwendet worden sind, und die nach den Öffnungsbeschränkungsenzymenzymen fähige, anerkennende bestimmte Folgen in der DNA entstanden sind, darin doppelt gestrandete Brechung tun Sie, erlaubt CRISPR / cas9 Ihnen, diese Gentechnologie in lebenden Zellen zu machen.

Im herkömmlichen Ausschnitt und der genetisch konstruierten DNA, die sich quer-verbindet, hat getrennt in vitro, in vitro, und danach der die in die Zelle eingeführte DNA gehalten. Das hat im Laufe der Zeit zur Revolution geführt, die in der Biotechnologie hineingeführt hat.

Neue Eigenschaft des Durchbruchs besteht in der Tatsache, dass dieselben Manipulationen in einer lebenden Zelle ausgeführt werden, in der der Ausschnitt und die Einfügung des DNA-Molekülteils wird der von außen in den Käfig eingefügt. Das genetische Material von lebenden Zellen wird ohne die Manipulation der isolierten DNA verändert.

Das öffnet völlig neue Perspektiven und erlaubt uns, über die wirkliche Gentherapie zu sprechen, die nicht futurological Vermutung und Wirklichkeit ist. Zusammen mit dem Gebrauch von CRISPR, um das Genom von Methoden und ZFNs TALENS zu manipulieren, der bis zu diesem Punkt in der biotech Industrie hauptsächlich entwickelt wird, wurde er auch zu den spezifischen Anwendungen gebracht. Wer wir ein Arsenal von Techniken entwickelt haben, wodurch Tiere (Mäuse und sogar Affen) eine genetische Krankheitstherapie geführt haben.

Um Immunsystem zu verbessern - kaufen Komplexe von Peptide in der Lösung Komplex von Peptide 3, Prednisolon, Komplex von cytamins für das Immunsystem.

Was ist Gentherapie? Zum Beispiel haben Sie ein schlechtes Gen, und Sie wollen durch einen guten ersetzen. Sie gehen darin in einer guten Gen-DNA in die Zelle, und in demselben CRISPR-eingeführten Zellsystem ein, das Schneid-DNA und kurzes RNA-Molekül erzeugt, das den Schneidmechanismus, diese "Schere" im richtigen Platz im Genom leitet. Diese "Schere" schneidet das schlechte Gen aus, und in seinem Platz hat einen Nutzen gebaut. Solche Gentherapie wird bereits auf lebenden Tieren ausgeführt, und sie werden genesen.

Die folgende Periode soll diesen Methoden bringen, in der Medizin zu verwenden. Begriffe dieser Aufgaben hängen von vielen Verhältnissen ab. Aber, durch einige genommen der Anfang urteilend, werden Beispiele von einigen spezifischen Anwendungen in Menschen in ein paar Jahren oder sogar Monaten sein. In erster Linie werden diese Methoden für die Behandlung von tödlichen Krankheiten verwendet, dass Leute sehr bald sterben müssen. Kurzfristig wird Gentherapie von der Strenge der Krankheit abhängen. Das kann so nicht üblich sein wie plastische Chirurgie. Wir liegen in der Arbeit der Zelle dazwischen, und es wird immer Nebenwirkungen geben. Die Zelle kann sich in Krebs verwandeln.

CRISPR / System von Cas wird nicht nur für die Behandlung von genetischen Krankheiten verwendet. Das gibt einen ganzen neuen Impuls der synthetischen Biologie und Systembiologie in einem Bereich, wo Leute das Gen modifizieren, um die Zelle zu veranlassen, etwas Neues zu tun, zu dem sie nicht gewusst hat, wie man es tut.

Anderer medizinischer Gebrauch CRISPR - die Schaffung von Tiermodellen zu medizinischen Zwecken. Es ist die Schaffung von Tiermodellen, die mit denjenigen von menschlichen Patienten ähnlichen Eigenschaften ausgestattet sind. Mit Tiermodellen können wir die Krankheit studieren und Weisen entwickeln, sie zu behandeln. Mit Tieren ist das Arbeiten viel leichter als mit Leuten: entfernt eine Vielzahl von Verboten. Das Präparat von Tiermodellen mit dem modifizierten Genom vor den Techniken ist mit dem Gebrauch von CRISPR entwickelt worden, es war sehr zeitaufwendig, kostspielig, fordern Sie die Teilnahme hoch qualifizierter Fachärzte. Jetzt ist dieser Prozess viel leichter geworden, der für die moderne Medizin von großer Bedeutung ist.