Behandlung von neurodegenerative Krankheiten

Der Biologe Dr Doping erzählt über die Wiederprogrammierung von Zellen, Motorneuronen und einer neuen Annäherung an die Rauschgiftentwicklung. Wie ist die Kompliziertheit der Studienmotorneurone? Welche Optionen sind für Forscher mit neuen Zelltechnologien offen? Wie Wiederprogrammierzellen die Entwicklung von Rauschgiften betreffen?

Genügen Sie es zu einer großen Gruppe von Krankheiten, die Menschheit, besonders altersbezogen betreffen - ist es neurodegeneration. Das ist die bemerkenswerte Parkinsonsche Krankheit, Alzheimer, Huntington, amyotrophe Lateralsklerose - die Liste ist endlos. Eine Vielzahl von Leuten leidet unter diesen Krankheiten, und verursacht große Wirtschaftsverluste. Natürlich ist es möglich, sie in einigen Mustersystemen, in Tieren, zum Beispiel, irgendein die Taufliege Drosophila wieder aufzubauen. Es arbeitet wirklich, und es ist der ganze Nutzen. Aber wir müssen transgenic Modelle schaffen, der Gene machen soll. Normalerweise leidet die Taufliege Drosophila Parkinson wird krank, die Maus auch nicht, unter Alzheimer nicht. Deshalb, was geschaffen wird - ist es gerade irgendwie imitiert, täuscht die wirkliche menschliche Krankheit vor.

Es auf einem näheren Thema warum nicht studieren? Es ist eigentlich unmöglich: Wir können nicht eine Person in seiner Lebenszeit, um ins Gehirn zu kommen, kranke Neurone zu öffnen, zu bekommen, die sterben. Außerdem, im Fall von der Parkinsonschen Krankheit ist Typneurone, dopaminergic Neurone, die in einem besonderen Gehirngebiet, und im Fall von der Krankheit von Huntington zum Beispiel liegen, ist ein verschiedener Typ von funktionellen Neuronen. Es kann in vivo nicht getan werden. Aber menschliche Neurone werden die wahre Bedeutung der Pathologie übersenden, nur dank ihrer werden wir im Stande sein, im Detail zu erfahren, wie sich die Krankheit entwickelt, wegen dessen, oder sogar versuchen, ein Heilmittel zu finden.

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Natürlich ist es eine bemerkenswerte Durchbruchentdeckung und programmierte Technologie wieder. Es erlaubt die wiederprogrammierten Zellen des erwachsenen Organismus und irgendwelche Zellen. Patient etwas neurodegenerative Krankheit kann wenig oder Blut oder Haut- oder Haarzellen nehmen, die Wiederprogrammierung dieser Zellen danach tragen, erhält veranlasste pluripotent Stammzellen, die universale Stammzellen sind und der universalen Stammzellen bereits verfügbare Spezialtypneurone sind, die dem Patienten völlig genetisch identisch sind, der wir das Original nehmen, Blutkörperchen oder Hautfibroblasten annehmen. Und so können wir, erstens, persönlich für diese Person, und zweitens, es ist die Person, dass Neurone unsere Experimente tragen.

Die erste derartige Studie wurde 2009 für Patienten mit erblichem disautonomy geführt. Waren nicht bekannt, Krankheit zu verursachen, es ist bekannt, dass die Motorneurone sterben, und der nachher zum Tod von Patienten führt. Motorneurone sind schwierig zu studieren, sie haben keine Defekte im Leben.
Was wurde getan? Veranlasste pluripotent Stammzellen von diesen Patienten, einschließlich Motorneurone wurden erhalten wurden erhalten. Parallele Steuerungen von normalen Leuten wurden auch veranlasste pluripotent Stammzellen und Motorneuronkontrolle erhalten. Und in diesen zwei Proben mit modernen Methoden der Genomanalyse hat sich verglichen, welche Gene wie und woran Niveau abgeschrieben werden. Es hat sich herausgestellt, dass ein Gen eine zusätzliche Auswahl hat. Heute wird viel Aufmerksamkeit auf die Verstärkenvarianten von Genen gelenkt. Eines der Gene hatte eine zusätzliche Verbindungsvariante, und die Forscher haben sich dafür entschieden zu sehen: Und wenn wir nehmen werden und irgendwie versuchen werden, die Verbindungsvariante zu entfernen, dann müssen wir geschehen?

Wissenschaftler haben die verfügbaren chemischen Moleküle analysiert und eine Zusammensetzung, Kinetin gefunden, der die zusätzliche Variante des Gens anpassen kann.

Sie haben dann diese Substanz auf Motorneuronpatienten gegossen - Patienten sind natürlich. Und es hat sich herausgestellt, dass das Niveau dieses Gens wirklich normalisiert wurde und die Motorneurone des Körpers angehalten wird, schnell gehen zugrunde. D. h. ein Ergebnis dieser Arbeit es wurde gefunden, dass Wissenschaftler erstens gefunden haben, warum das Entwickeln der Krankheit - das Äußere eines zusätzlichen Verbindungsvariantengens IKBAR - und, außerdem, das Rauschgift ist, hat gefunden, dass das für jene Leute potenziell nützlich sein konnte. Warum potenziell? Weil sie es in vorklinischen Studien in einem Mustersystem von menschlichen Motorneuronen gerade diese Patienten gezeigt haben, aber wir haben alle bestätigt und klinische Experimente. Und wird jetzt tatsächlich von der passenden US-Abteilung genehmigt, um klinische Proben mit dem Rauschgift zu führen. Das ist wirklich es stellt sich heraus, dass wir diese Dinge verwenden, neurodegenerative Krankheiten zu studieren, und entsprechend Rauschgifte aufnehmen können.

Eine ähnliche Operation wurde auf Patienten mit der amyotrophen Lateralsklerose ausgeführt. Diese Krankheit, die heute keine irgendwelche Arten der Therapie, und natürlich hat, nimmt sie und entwickelt sich sehr hart. Sogar ohne die Ursachen der Krankheit zu finden, haben Forscher pluripotent Stammzellen von Patienten mit der amyotrophen Lateralsklerose veranlasst, die bei Motorneuronen erhalten wurde, und Motorneurone in der Kultur getötet werden. Sie haben eine ganze Reihe von chemischen Zusammensetzungen und haben begonnen, diese Motorneurone zu gießen und zu sehen, wohin sie führt. Der fünfhundert haben sie ungefähr 5-7 von Kandidatenzusammensetzungen genommen, die den Tod von Motorneuronen aufgehoben haben. D. h. in diesem Fall haben sie die Aufgabe nicht sogar gestellt herauszufinden, was die molekularen Mechanismen der Krankheit ist, aber ist ein anderes grundsätzliches Problem dessen gestellt worden, wie man endet - wie man heilt. Und nach Ausgaben von ungefähr fünfhundert Röntgenoskopie von Rauschgiftsubstanzen haben sie irgendwo ein halbes Dutzend potenziellen Kandidaten gefunden, die sich es lohnt, ausführlicher zu erforschen, und dann weitergehen.

Ich denke, dass das ein fantastisches Zu-Stande-Bringen ist, das eine im Wesentlichen verschiedene Annäherung an die Rauschgiftentwicklung erlaubt. Ich würde auch gern unsere Arbeit erwähnen, die mit der Studie der Krankheit von Huntington vereinigt wird, sollte es 2015 veröffentlicht werden. Wir haben studiert veranlasste pluripotent Stammzellen der Krankheit von Huntington sind auf drei Patienten zurückzuführen gewesen. Und wir haben uns dafür entschieden, Electrophysiological-Experimente mit der Hilfe unserer Kollegen von St. Petersburg durchzuführen, nämlich die Hypothese der Beteiligung von Kalziumsströmen in einem Käfig in der Pathologie der Krankheit von Huntington zu bestätigen oder zu widerlegen. Und, Sie wissen, das erstaunlichste Ding ist geschehen: Wir haben bestätigt, dass Kalzium beteiligt wird, aber was war erstaunlich?

Wir hatten drei Menschen, wir hat jeder ein Stück der Haut, durch Fibroblasten, jeder unabhängig übernommen, dass Pro-Kultur-Fibroblasten von jedem unabhängig erhalten pluripotent Stammzellen veranlasst haben, dann hat jeder jene Neurone bekommen, dann haben wir sie nach St. Petersburg im Laboratorium gebracht.

Die Forscher haben begonnen zu messen, und es hat sich herausgestellt, dass in allen drei Proben von Kalziumsstromabweichungen absolut identisch sind.
Das ist eine fantastische Methodenreproduzierbarkeit, was bedeutet, dass dieses Modell vollkommen entsprechend ist, und es zu einigen anderen Anwendungen standardisiert werden kann. Offenbar dieses Mal: Zuerst wiederprogrammiert, dann, differenzieren Sie - natürlich, unwissende Leute verstehen die Wörter, aber zu ihnen nicht sogar und begreifen nicht, dass sie von diesem Teil der Geschichte wissen müssen, dass wir ein standardisiertes Mustersystem haben, das verwendet werden kann. Und das, natürlich, wenn es die Fusion der Biologie und noch einige der genauen Wissenschaften ist.

Heute ist eine sehr gut entwickelte Forschung im Feld der neurodegenerative Krankheit wie Parkinson. In einer neuen Studie - wurde es 2012 geführt - hat mehrere Rauschgiftsubstanzen gefunden, die potenziell verwendet werden können, und diese bereits in klinischen Proben für die Behandlung von Patienten mit Parkinson, aber mit bestimmten genetischen Mutationen sind.
Was uns eine neue Zelltechnologie gegeben wurde? Sie sind tatsächlich, hat uns die Gelegenheit gegeben, einen Teil des Gehirns vom Körper bis den Laborforscher zu übertragen. Und es ist nicht das Gehirn der Taufliege ist nicht Nervenzellen sind Maus oder Ratte, und das ist ein Teil des menschlichen Nervensystems, und es ist ein echtes Nervensystem. Und wie es echt ist, und wie es für andere Experimente verwendet werden kann, werden wir mehr in der Zukunft sprechen.